妇儿医院“药物临床试验机构”启动第一个药物临床试验项目

发布时间：2019/3/7 17:51:36  /  【关闭】

3月5日下午,婴幼儿期发病庞贝病患者接受“阿糖苷酶α”治疗的有效性和安全性”Ⅳ期临床试验在妇儿医院召开项目启动会，成为医院 “药物临床试验机构”成立以来承接的首个试验项目。重症医学中心主任李自普教授担任本项目的PI，并主持了会议。来自心脏中心、重症医学中心、GCP办公室、临床试验伦理委员会等部门的20余位相关人员与会，并对试验方案的具体流程、指标、入组条件、给药方法等细节问题进行了热烈讨论。

庞贝病是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由于酸性-α葡萄醣苷酶（GAA）的缺乏，导致糖原不能正常代谢而贮积在肌肉细胞的溶酶体中，引发不可逆的神经肌肉病变。该病临床表型范围广泛，症状最早可能出现在1岁以前（婴儿型庞贝病，IOPD），或1岁后，如儿童、青春期及成人（晚发型庞贝病，LOPD）。进行性近端肌无力是庞贝病最常见的症状，其次为呼吸困难、轻至中度的CK水平升高等。阿糖苷酶α（美而赞）是目前治疗该病的唯一有效药品。

妇儿医院“药物临床试验机构（GCP）”于2018年11月发文成立，现有小儿重症医学、小儿胸心外科、小儿心脏病、小儿内分泌、小儿血液病、小儿消化、妇科等七个专业，正在等待国家的核查认证。当前按照法规只能承接“医疗器械临床试验”和“药物IV期临床试验”。“阿糖苷酶α（美尔赞）”项目在医院的开展，不仅为罕见病患儿带来了免费用药的机会，也是对医院相关工作流程和能力的一次实践检验，有助于提高相关人员的研究技能和部门间的沟通合作，以及对GCP内涵的理解。

本次启动会议的成功召开为医院药物临床试验的稳步开展拉开序幕，标志着妇儿医院临床试验工作进入实践阶段。在项目运行过程中，药物临床试验机构办公室将与试验各参与方持续沟通、协调，全程按照GCP规定进行质量控制，确保试验项目的圆满成功。